Miyelofibroz

Miyelofibroz hakkında (MF)

Miyelofibroz (MF), kan hücresi üretimini düzenleyen JAK yolağında, kontrolsüz sinyal iletiminin kusurlu kan hücresi üretimine neden olması ile meydana gelir ve bunun sonucunda dalak büyümesi gerçekleşir.^1,2,3 Hastalarda aynı zamanda ateş, orta dereceli yorgunluk, döküntü (kaşıntı), gece terlemeleri, kilo kaybı, kemik veya kas ağrısı, düşük yaşam kalitesi ve azalmış sağkalım gibi güçten düşüren semptomlar görülebilir.⁴

MF, belirli kan hücresi türlerinin vücutta aşırı düzeyde üretildiği ve normal fonksiyonunun bozduğu bir hastalık grubu olan Philadelphia (Ph) kromozomu negatif "miyeloproliferatif neoplazm” türüdür [buna karşılık Ph kromozomu pozitif kronik miyeloid lösemidir KCML)]. Diğer Philadelphia kromozomu negatif miyeloproliferatif neoplazmlar arasında esansiyel trombositemi (ET) ve polisitemi vera (PV) yer almaktadır. MF vakalarının yaklaşık %10 ila %15’i ET veya PV ile başlar ve “sekonder miyelofibroz" olarak adlandırılır, vakaların kalan kısmı ise tek başına ortaya çıkar ve “primer miyelofibroz” olarak adlandırılır.^1,5

Miyelofibroz Tedavisi

• Çoğu insanda MF tedavisi hastalığı iyileştirmemektedir. Tedavinin amacı iyileştirmekten çok, semptomları hafifletmek ve yaşam kalitesini artırmaktır. Bu, hastaların aldığı MF tedavisinin semptomlara göre değiştiği anlamına gelmektedir. Dolayısıyla, hastalar ve hasta yakınlarının optimum tedavi planını oluşturmak üzere hematologla iş birliği yapabilmesi için semptomları anlaması önem taşımaktadır.
• Hafif semptomların dahi günlük yaşamı etkileyebileceği unutulmamalıdır ve etkilediği takdirde bu semptomların hematologa bildirilmesi gerekmektedir.

Hekiminize sorulacak sorular

• Semptomlarımı nasıl değerlendirebilirim?
• MF ile ilişkili semptomlar yaşam kalitemi nasıl etkileyecek?
• Özellikle ilaç tedavisi, splenektomi ve nakil açısından tedavi seçeneklerim nelerdir?
• Her bir tedaviden beklenen faydalar nelerdir?
• Her bir tedavinin riskleri nelerdir?
• Her bir tedavinin yan etkileri nelerdir?
• Tedaviye güçten düşüren semptomlar ortaya çıkmadan önce başlanması faydalı olur mu?
• Tedavinin etkili olduğunu nasıl anlayacağız?
• Tedavilerin her biri günlük hayatımı nasıl etkileyecek?
• Değerlendirmem gereken yeni tedaviler veya klinik çalışmalar var mı?

Referanslar:

1. The Leukemia & Lymphoma Society. Idiopathic myelofibrosis. 2007. Available at http://www.lls.org/#/diseaseinformation/myeloproliferativediseases/idiopathicmyelofibrosis. Accessed January 31, 2012.
2. Morgan KJ, Gilliland DG. A role for JAK2 mutations in myeloproliferative diseases. Annu Rev Med. 2008;59:213-222.
3. MedlinePlus Medical Encyclopedia, National Library of Medicine, National Institutes of Health. Myelofibrosis. Available at
   http://www.nlm.nih.gov/medlineplus/ency/article/000531.htm. Updated June 2, 2010. Accessed April 4, 2012.
4. Mesa RA, Schwagera S, Radia D, et al. The Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF): an evidence-based brief inventory to measure quality of life and symptomatic response to treatment in myelofibrosis. Leuk Res. 2009;33:1199-1203.
5. Verstovsek S, Kantarjian H, Mesa RA, et al. Safety and Efficacy of JAK1 & JAK2 Inhibitor, INCB018424, in Myelofibrosis. New Eng J Med. 2010;16(363):1117-1127.